¿Qué es la atrofia muscular espinal?
La atrofia muscular espinal, también conocida como Sma, es una patología neuromuscular hereditaria de la infancia y la juventud que se caracteriza por una muerte progresiva de motoneuronas, las células nerviosas de la médula espinal que dan a los músculos el comando de movimiento.
La gravedad de esta enfermedad debilitante se establece mediante un cuadro clínico preciso que los divide en tres tipos y los clasifica a partir de una pérdida progresiva de control muscular, atrofia y debilidad física.
Nuevo fármaco para la atrofia muscular espinal
Se denomina terapia de Nusinersen y es, como bien lo explica Notiziariochimicofarmaceutico.it, un medicamento "gen" que podría activar la función del gen SMN2, complementario del inactivo de la enfermedad. El fármaco, inyectado a través de la región lumbar, se difunde en el cuerpo llegando a las neuronas degeneradas y, de hecho, motoras, aliviando los síntomas de SMA.
El nuevo medicamento subyacente a esta terapia fue aprobado por la Agencia Italiana de Medicamentos (AIFA) en septiembre de 2017.
La Comisión Europea emitió el AIC válido en toda la Unión Europea el 30 de mayo del mismo año.
Dónde encontrar el nuevo fármaco para la atrofia muscular.
La terapia Nusinersen ya está prescrita en 18 centros italianos autorizados y operativos ubicados en once regiones: Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardía, Marche, Piamonte, Sicilia, Toscana y Veneto, el mapa detallado de los lugares donde está en progreso esta terapia se puede consultar en el sitio web de FamilySMA en la página dedicada.
Se agregarán nuevas estructuras a estas estructuras, con el objetivo de crear redes de intercambio y capacitación de personal médico capaz de administrar la nueva terapia.
Consulte la web: las páginas útiles para mantenerse al día sobre el tema son el observatorio de enfermedades raras y Famigliesma.org
Aquí está el estudio ENDEAR publicado por ClibnicalTrials.org, Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU., Para demostrar la efectividad de esta terapia.
